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Su descripción se publica en la revista Cell, en un artículo que lidera el español Juan Carlos Izpisúa-Belmonte, del Laboratorio de Expresión Genética del Salk Institute (La Jolla, California).

Desde que en 2012 se presentara a la comunidad científica la técnica CRISPR/Cas9, su aplicación en la investigación básica se ha multiplicado: esta técnica permite modificar el genoma con una precisión que antes no se había visto y de forma mucho más sencilla y barata que los métodos biotecnológicos utilizados hasta entonces.

Esta técnica posibilita cortar el genoma donde uno quiere para después repararlo: son unas tijeras moleculares programables ‘hechas’ de proteínas y pequeñas secuencias de ARN.

Gran parte del entusiasmo en torno a las técnicas de edición genética, en particular CRISPR/Cas9, se centra precisamente en esta capacidad de insertar o retirar genes o de reparar mutaciones que causan enfermedades -el equipo de Izpisúa publicó el pasado agosto en Nature un trabajo que describía cómo corregir en embriones la mutación del gen que causa miocardiopatía hipertrófica-.

Según publica la revista Cell, esta nueva versión del CRISPR permite activar genes para revertir enfermedades sin provocar rupturas en el ADN, es decir, sin errores o efectos secundarios no deseados. Y el trabajo liderado por el científico español Juan Carlos Izpisúa-Belmonte, mejora la técnica de edición genética CRISPR y logran “curar” en ratones la diabetes, la distrofia muscular y la enfermedad renal aguda.

¿Y cómo se consigue? Pues, en vez de dirigirse a las mutaciones concretas que causan la dolencia, la técnica se fija en el epigenoma, preservando la integridad del ADN. El epigenoma es un conjunto de mecanismos moleculares que modifican el ADN aunque no cambian su secuencia.

Precisión

Los investigadores, dirigidos por Juan Carlos Izpisúa-Belmonte, que trabaja en el Laboratorio de Expresión Genética del Salk Institute (EEUU), han probado esta nueva “herramienta” en ratones con diabetes, distrofia muscular y enfermedad renal aguda. Y funcionó.

Por ejemplo, en el caso de la diabetes lograron “crear” células pancreáticas, que producen insulina y disminuyeron la cantidad de glucosa en la sangre. Mientras tanto, en la distrofia muscular recuperaron el crecimiento y función muscular.

“No revertimos la mutación presente en el genoma, lo que hacemos es que activamos los genes que la mutación había desactivado y ello hace que se revierta el curso de estas enfermedades”, ha explicado a la agencia EFE Izpisúa.

 En humanos

Según Cell, la técnica es segura y no produce mutaciones genéticas no deseadas; pero los investigadores necesitan hacer más estudios para garantizar su seguridad, y eficacia antes de empezar a probarla en seres humanos.

Esta tecnología también podría tratar en un futuro enfermedades ahora incurables, como el alzhéimer y párkinson o rejuvenecer órganos y conseguir así detener el envejecimiento.




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